案例名称：基于基因编辑技术的精准医疗：以诺华（Novartis）CAR-T细胞疗法为例

教学单位：生命科学学院  专业名称：生物科学  案例类型：（共享）

课程名称：遗传学 授课教师：欧阳婧 授课对象：生物科学专业大三学生

课程介绍：

本课程旨在将遗传学理论与行业实践相结合，通过真实案例分析，帮助学生理解遗传学技术在医疗、农业、工业等领域的应用。课程内容涵盖基因编辑、基因组学、细胞治疗等前沿技术，并结合行业热点问题，培养学生的实践能力和创新思维。

课程特色：

1、理论与实践结合：通过真实行业案例，将遗传学理论与实际应用紧密结合。

2、前沿技术聚焦：聚焦基因编辑、细胞治疗等前沿技术，紧跟行业发展动态。

3、思政融入：通过案例讨论，引导学生思考生物技术的伦理和社会责任。

4、创新教学方式：采用案例分析、小组讨论、模拟实验等多元化教学方法。

案例背景：

行业背景：精准医疗是当前生物医学领域的热点，其中CAR-T细胞疗法作为基因编辑技术的典型应用，已在癌症治疗中取得突破性进展。

企业背景：诺华（Novartis）是全球领先的制药公司，其开发的CAR-T细胞疗法Kymriah是全球首个获批的基因编辑细胞治疗产品。

问题与挑战：

1、如何利用基因编辑技术（如CRISPR）改造T细胞，使其精准识别并杀死癌细胞？

2、CAR-T细胞疗法在实际应用中面临的技术难题（如细胞因子风暴、高成本等）如何解决？

3、基因编辑技术的伦理和社会影响如何平衡？

案例描述：

1、教学目标：

掌握CAR-T细胞疗法的基本原理和基因编辑技术的应用。

了解CAR-T细胞疗法的开发流程及行业应用。

探讨基因编辑技术的伦理和社会责任。

2、教学内容：

理论基础：

①基因编辑技术（CRISPR-Cas9）的原理及应用。

②CAR-T细胞疗法的作用机制：通过基因编辑改造T细胞，使其表达嵌合抗原受体（CAR），精准识别癌细胞。

行业应用：

①诺华Kymriah的开发流程：从实验室研究到临床试验，再到获批上市。

②CAR-T细胞疗法的实际应用案例：治疗白血病和淋巴瘤的成功案例。

3、教学方法：

案例分析：通过诺华Kymriah的案例，分析CAR-T细胞疗法的开发过程和技术难点。

小组讨论：学生分组讨论CAR-T细胞疗法的优势和局限性，并提出改进方案。

模拟实验：利用生物信息学工具模拟CRISPR基因编辑过程，设计CAR-T细胞的改造方案。

思政融入：引导学生讨论基因编辑技术的伦理问题，如人类基因改造的边界、医疗公平性等。

4、教学实施过程：

课前准备：学生阅读诺华公司关于Kymriah的公开资料及相关学术文献。

课堂讲授：教师讲解CAR-T细胞疗法的理论基础和行业应用。

案例分析：展示Kymriah的开发流程和实际应用案例。

小组讨论：学生分组讨论CAR-T细胞疗法的技术挑战和伦理问题。

模拟实验：学生利用生物信息学工具设计CAR-T细胞改造方案。

总结评价：通过课堂展示和报告，评价学生的学习成果。

5、教学创新：

真实案例驱动：以诺华Kymriah为案例，增强学生的学习兴趣和实践能力。

跨学科融合：结合遗传学、免疫学、生物信息学等多学科知识，拓宽学生视野。

思政教育：通过伦理讨论，培养学生的社会责任感和科学伦理意识。

6、教学评价：

课堂参与度：学生在小组讨论和模拟实验中的表现。

案例分析报告：学生对CAR-T细胞疗法的理解和创新性建议。

思政融入效果：学生对基因编辑技术伦理问题的思考深度

反思与总结：

1、案例启示： 

理论与实践结合的重要性：通过真实行业案例，学生能够更好地理解遗传学技术的实际应用。

前沿技术的教学价值：CAR-T细胞疗法作为基因编辑技术的典型应用，具有很高的教学价值。

思政教育的必要性：在生物技术教学中融入伦理教育，有助于培养学生的社会责任感。

2、经验总结：

案例选择：选择具有代表性和前沿性的行业案例，能够激发学生的学习兴趣。

教学方法：多元化的教学方法（如案例分析、小组讨论、模拟实验）能够提高教学效果。

持续改进：根据行业发展动态，不断更新案例内容，保持课程的前沿性和实用性。

参考资料：

诺华公司官网：Kymriah产品介绍（https://www.novartis.com.cn/news/novartis-8-overseas-innovative-specialty-drugs-included-in-2021-lecheng-global-specialty-drug-insurance）

学术文献：CAR-T细胞疗法的研究进展（如Nature、Science相关论文）

政策文件：基因编辑技术的伦理和监管政策（如WHO、FDA相关文件）